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Seltene Krankheiten

Seltene Krankheiten

Seltene Krankheiten betreffen kleine Patientengruppen und sind oft lebensbedrohlich oder verursachen chronische Beschwerden. Es gibt rund 7‘000 bekannte seltene Krankheiten, jedoch nur etwa 400 zugelassene Therapien.

Beispiele für schwere bzw. lebensbedrohliche seltene Krankheiten sind Hämophilie, malignes Melanom, essentielle Thrombozythämie, Weichteilsarkom, Ovarialkarzinom und Stoffwechselerkrankungen wie hereditäre Tyrosinämie Typ I und Insuffizienz des Harnstoffzyklus. 

Definition

In der EU wird eine Krankheit als selten definiert, die weniger als 1 von 2‘000 Personen (bzw. 0,05 % der Bevölkerung) betrifft. In den USA hingegen wird eine Krankheit als selten definiert, die weniger als 200‘000 Personen betrifft.

Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen (Orphan Drugs)

«Orphan Drugs» gehören zum Markt der Spezialpharmazeutika und dienen zur Prävention und Behandlung von seltenen chronischen, beeinträchtigenden und oft lebensbedrohlichen Krankheiten.